FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，运用于治疗1型原发性高草酸尿症

世界性反超的RNAi麻醉药该公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品解毒品管理局（FDA）已放弃该该公司lumasiran的新解毒申请（NDA），用于病人1改型原发性很低草碱尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了须要审核。

Lumasiran是一种研究性、皮下给解毒的靶向苯基碱羟化酶1（HAO1）的RNAi病人解毒物，正在整合用于病人PH1。HAO1序列硫酸碱羟化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以依赖性草碱盐的产生，草碱盐是直接影响PH1病理生理的代谢物副产物。

PH1是一种极少见的疾病，其中草碱盐的过量产生导致草碱钙晶体在肾脏脏和泌尿道中的沉积，并似乎导致疼痛和复发性肾脏结石的过渡到和肾脏钙化。尽管少数患者对抗氧化剂B6麻醉药有完全反应，但尚无批准的PH1解毒物麻醉药。

Lumasiran是透过Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物新技术，可按季度进行皮下延续给解毒，并具有更很低的实用性和广泛的病人标准普尔。Lumasiran已获得美国和欧共体的养大解毒头衔，美国食品和解毒物管理局（FDA）的突破性麻醉药头衔和小儿罕见病头衔，以及欧洲解毒品管理局（EMA）的须要解毒品（PRIME）头衔。

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