FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型式原发性高草酸尿症

全球领先的RNAi化学疗法英美两国公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，英美两国食品药性品管理机构（FDA）已遵从该英美两国公司lumasiran的制药性申请（NDA），用于病人1型原发性极高草胺尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了优先保密。

Lumasiran是一种研究性、皮下组织给药性的靶向羧基胺氧化酶1（HAO1）的RNAi病人药性物，正在整合用于病人PH1。HAO1编码乙醇胺氧化酶（GO）。因此通过梦魇HAO1并消耗掉GO酶，lumasiran可以抑制草胺盐的导致，草胺盐是或多或少PH1病理生理的代谢中间体。

PH1是一种极少却说的病因，其中草胺盐的过量导致随之而来草胺钙石墨烯在膀胱脏和泌尿道中的溶解，并可能随之而来痛楚和复发性膀胱结石的形成和膀胱病变。尽管少数患者对维生素B6化学疗法有几乎反应，但不得而知审批的PH1药性物化学疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强比较稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季进行皮下组织保持给药性，并具有更极高的优点和广为的病人指标。Lumasiran已获得英美两国和欧盟的孤女药性荣誉称号，英美两国食品和药性物管理机构（FDA）的突破性化学疗法荣誉称号和小儿结核病荣誉称号，以及欧洲药性品管理机构（EMA）的优先药性品（PRIME）荣誉称号。

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